Conhecido formalmente como “CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele,” o ensaio, a ser realizado, foi precedido de um estudo pré-clínico em modelo animal que revelou resultados muito promissores. Trata-se de um tratamento, realizado enquanto o bebé ainda está no útero da mãe, que consiste num procedimento cirúrgico coadjuvado com terapia celular in útero de infusão de células estaminais mesenquimais obtidas a partir de tecido da placenta para reparar o defeito do tubo neural antes do nascimento.

O estudo prevê tratar seis doentes através do procedimento cirúrgico de aplicação de um preparado de células estaminais mesenquimais, diretamente na zona da espinal medula que ficou exposta, durante o período de desenvolvimento inutero. Os bebés sujeitos ao tratamento serão seguidos 30 meses após o nascimento para validar melhor as conclusões do ensaio. Se, por um lado, a equipa espera verificar melhorias nos bebés que nasceram com a forma mais grave de espinha bífida, conhecida como mielomeningocele, por outro, a comunidade científica espera com grande expetativa a publicação das conclusões do estudo.

Diana Farmer, professora e presidente do Departamento de Cirurgia da UC Davis Health, explica que “há uma necessidade extraordinária de um tratamento que previna ou diminua a gravidade desta condição devastadora. A nossa equipa passou mais de uma década a trabalhar até ao ponto de ser capaz de testar uma terapia tão promissora”.

João Sousa, diretor de Qualidade do laboratório português de células e tecidos estaminais BebéVida, comenta que "a confirmarem-se os resultados esperados, ou seja, a possibilidade de tratar com segurança o defeito de nascença que ocorre quando o tecido protetor em torno da medula espinhal em desenvolvimento do feto não fecha totalmente, reforçar-se-á uma vez mais o sucesso de terapias realizadas mediante a utilização de células estaminais".

Atualmente, são mais de 80 doenças tratáveis com recurso ao sangue do cardão umbilical, tendo sido já ultrapassados os 40.000 transplantes em todo o mundo.

A espinha bífida caracteriza-se por uma deficiência congénita do sistema nervoso, que se desenvolve no bebé nas primeiras semanas de gestação, e que resultam no defeito do tubo neural que provoca anomalias no desenvolvimento da espinal medula e do cérebro do bebé.

A condição consiste assim num defeito de nascença que ocorre quando a coluna e a medula espinhal não se formam adequadamente. Sem tratamento, a medula espinhal exposta (sem a cobertura de nenhum osso ou pele) causa danos neurológicos graves, resultando em problemas que podem incluir deficiências cognitivas, de mobilidade, urinárias e intestinais ao longo da vida.

Apesar de em Portugal não serem conhecidos números sobre a incidência desta patologia, nos EUA estima-se que um em cada 2 700 bebés seja afetado por esta anomalia congénita.