Esta terapia, inédita nos Estados Unidos, representa esperança para pacientes de todo o mundo que sofrem de perda auditiva causada por mutações genéticas, explicou em comunicado de imprensa o Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP, na sigla em inglês), que realizou o tratamento.
Aissam Dam nasceu “profundamente surdo” devido a uma anomalia muito rara num único gene.
“A terapia genética para perda auditiva é uma meta que nós, como médicos e cientistas especializados em perda auditiva, procuramos há mais de 20 anos. E finalmente chegamos lá”, realçou o cirurgião John Germiller, diretor de investigação clínica em otorrinolaringologia, citado na nota de imprensa.
O tratamento aplicado à criança teve “como objetivo corrigir a anomalia de um gene muito raro, mas estes estudos podem abrir caminho para a utilização futura de mais de 150 outros genes responsáveis pela perda auditiva em crianças”.
Em pacientes como Aissam Dam, um gene defeituoso impede a produção de otoferlina, uma proteína necessária às células ciliadas do ouvido interno para converter vibrações sonoras em sinais químicos enviados ao cérebro.
As anomalias do gene otoferlin são muito raras e representam entre 01 e 08% dos casos de perda auditiva ao nascimento.
Em 04 de outubro de 2023, o menino foi submetido a uma cirurgia que levantou parcialmente o tímpano e depois injetou no líquido interno da cóclea um vírus inofensivo que tinha sido modificado para transportar cópias funcionais do gene otoferlina.
As células ciliadas começaram então a produzir a proteína que faltava.
Quase quatro meses depois, a audição de Aissam melhorou a ponto de ele agora ter apenas perda auditiva leve a moderada.
Nascido em Marrocos antes de se mudar para Espanha com a família, Aissam poderá nunca conseguir falar, uma vez que a parte do cérebro destinada à aquisição da fala 'desliga' por volta dos cinco anos de idade, relatou o jornal New York Times.
Outros estudos semelhantes com crianças estão em curso ou prestes a começar nos Estados Unidos, na Europa e na China, alguns dos quais foram bem-sucedidos.
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