O medicamento, chamado larotrectinib, é feito pela Loxo Oncology de Stamford, Connecticut, e recebeu a designação de terapia inovadora pela agência de alimentos e medicamentos (FDA) dos Estados Unidos em 2016.
Tomado por via oral uma ou duas vezes por dia, o medicamento interfere no crescimento do cancro causado por um defeito genético adquirido, conhecido como fusões da quinase do recetor da tropomiosina (TRK). "Esta é realmente uma bala mágica para os pacientes com cancro TRK-positivo", disse um dos autores do estudo, Leo Mascarenhas, do Children's Hospital Los Angeles.
Os bebés, crianças, adolescentes e adultos com uma variedade de cancro - entre eles os de glândulas salivares, fibrossarcoma infantil, tireoide, cólon, pulmão, gastrointestinal e melanoma - foram incluídos no estudo, publicado na revista New England Journal of Medicine.
Pacientes do estudo tinham cancro avançado
Os 55 pacientes tinham entre quatro meses e 76 anos e entraram no ensaio clínico entre 2015 e 2017. Todos sofriam de cancro avançado ou metastizado.
Três quartos dos pacientes no estudo (75%) responderam à terapia, em geral dois meses após o seu início. "Um total de 13% dos pacientes (sete pacientes) tiveram uma resposta completa, 62% (34) tiveram uma resposta parcial", lê-se o estudo.
Outros 13% (sete) apresentaram doença estável, enquanto 9% (cinco) tiveram uma doença progressiva e 4% (2) não puderam ser avaliados porque desistiram ou as suas condições físicas se deterioraram.
"Nenhum paciente interrompeu o tratamento devido aos efeitos secundários relacionados com o fármaco", afirmou o estudo.
Uma análise inicial do ensaio foi divulgada em uma conferência sobre o cancro nos Estado Unidos em junho de 2017.
Se o larotrectinib obtiver aprovação para um uso mais amplo, poderá tratar milhares de pacientes com estas formas de cancro em todo o mundo.
As fusões TRK são encontradas em uma variedade de tipos de cancro, mas tendem a ser raras em tumores comuns, ocorrendo em 0,2% e 3% dos casos. "Nesta série de estudos, o larotrectinib teve uma atividade antitumoral rápida, potente e duradoura em crianças e adultos que apresentaram tumores sólidos com fusões TRK, independentemente da idade do paciente, do tecido tumoral e do estado de fusão", disse um dos autores principais do estudo, David Hong, da Universidade do Texas.
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