Segundo a agência francesa de medicamentos ANSM, do desenvolvimento de uma molécula até à sua comercialização podem contar-se 15 anos de investigação.

Após estudos experimentais em modelos animais ou celulares, o laboratório solicita a aprovação das autoridades sanitárias antes de começar um teste terapêutico em seres humanos (ou ensaio clínico) destinado a avaliar a eficácia e a tolerância de um tratamento. O teste desenvolve-se normalmente em três etapas:

- A fase 1 permite avaliar a tolerância e a ausência de efeitos secundários num pequeno grupo de voluntários saudáveis (em geral menos de 100). Costumam tratar-se de adultos jovens nos quais é realizado um exame médico prévio, com a finalidade de verificar a inexistência de contra-indicações.

- A fase 2 permite testar a eficácia da molécula e determinar a sua dose ideal. É feita geralmente com poucas centenas de pessoas, geralmente doentes.

- A fase 3 compara o tratamento a um placebo ou a um tratamento de referência em milhares de doentes. O objetivo é mostrar a eficácia e avaliar a relação eficácia/tolerância.

Alguns tentes clínicos são feitos em hospitais públicos e outros em centros privados credenciados.

Depois dos testes clínicos, que podem durar entre cinco a seis semanas, o laboratório envia um pedido de autorização para comercializar o remédio às autoridades competentes. Na Europa, essa atribuição geralmente recai sobre a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), enquanto que nos Estados Unidos o laboratório deve dirigir-se à Food and Drug Administration (FDA).

Para obter essa autorização, o novo tratamento deve inicialmente apresentar uma relação benefício/risco pelo menos equivalente à dos produtos já existentes no mercado.

Se nenhum tratamento estiver disponível, o procedimento de autorização pode ser mais rápido, por exemplo no caso das "autorizações temporárias de utilização" outorgadas em França para permitir que certos doentes em fase terminal utilizem medicamentos que ainda não foram colocados no mercado.

Após a sua comercialização, o medicamento permanece sob controlo, com uma avaliação permanente dos efeitos indesejáveis conhecidos ou identificados. Em caso de risco para a saúde, pode ser retirado do mercado.