“Foi aprovado o financiamento público do medicamento Zolgensma, uma nova opção terapêutica para as crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1, uma doença genética rara que atinge cerca de uma em cada 11 mil crianças”, adiantou o regulador nacional em comunicado.

Segundo o Infarmed, trata-se de um medicamento cujo mecanismo de ação se “encontra direcionado para a causa da doença”, com um esquema de administração de dose única.

“Com esta aprovação ficam regulados os termos e as condições em que o medicamento é adquirido no Serviço Nacional de Saúde (SNS)”, explicou o Infarmed, ao adiantar que a decisão de financiamento deste medicamento foi tomada após a avaliação da sua mais-valia para os doentes e o impacto na sustentabilidade do SNS.

De acordo com o regulador, durante este processo de avaliação, o acesso a todos os doentes que podiam beneficiar com este medicamento “foi assegurado através de autorizações excecionais de utilização”, ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce, tendo sido concedidas 17 autorizações.

A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular, genética, que causa atrofia e fraqueza muscular dos membros, tronco, músculos bulbares e respiratórios.

A sua evolução conduz à perda progressiva de movimentos e dificuldade respiratória, sendo que os sintomas geralmente aparecem logo após o nascimento.