O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras. De acordo com o texto da referida petição, a manifestação desta doença acontece entre os seis e os 18 meses de idade e as crianças afetadas “têm dificuldade em se sentar de forma independente e são incapazes de se levantar e de andar com um ano”.

“A fraqueza muscular (quase sempre simétrica) afeta predominantemente as pernas e os músculos do tronco” e são comuns nestes doentes “a insuficiência respiratória, escoliose e fraturas em resposta ao mínimo trauma”, explica o texto da petição, que até às 10:10 de hoje tinha sido subscrita por 5.088 pessoas.

22 doenças muito estranhas
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Dizem ainda os autores que a introdução no mercado do medicamento Spinraza (nusinersen), que custa 500.000 euros/ano para cada doente, foi autorizada pela Comissão Europeia para o tratamento da atrofia muscular espinal (SMA) e que a forma mais comum da doença representa aproximadamente 95% de todos os casos.

Em Portugal, acrescentam, estão diagnosticadas oito crianças com necessidade de uso de medicação e que, neste momento, “já foi submetido um pedido à Comissão do Hospital Dona Estefânia para financiamento” deste medicamento.

A propósito desta petição, o pai de uma das crianças com atrofia muscular espinal escreveu uma carta à Comissão Parlamentar de Saúde a lembrar que o medicamento está já a ser administrado a um par de meninos que têm o tipo I desta doença (o mais gravoso), dizendo que a farmacêutica que o produz ofereceu o tratamento ao Hospital Dona Estefânia.

8 meninos não abrangidos por este programa

Contudo, recorda na missiva, “os 8 meninos que já são acompanhados pela Neuropediatria do Hospital Dona Estefânia, e que têm o tipo II, não estão abrangidos por este programa”, recordando que “o Infarmed e a Biogen têm estado em negociações” por causa do elevado valor do medicamento.

Questionado pela Lusa, o Infarmed confirma que “está em avaliação o pedido de comparticipação para o medicamento Spinraza (nusinersen) indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal 5q”.

Acrescenta que, em novembro de 2017, “foi autorizado um Programa de Acesso Precoce (PAP) para tratamento de doentes com atrofia muscular espinal 5q, para os doentes que apresentem manifestações clínicas nos primeiros 6 meses de vida, compatíveis com o fenótipo tipo I” e sublinha que a empresa “não submeteu qualquer pedido de PAP para os doentes com o fenótipo tipo II, que é obrigatório para garantir o acesso […] quando o medicamento está em fase de avaliação”.

Por seu lado, a Biogen, contactada pela Lusa, diz que “no caso dos doentes dos tipos II, III e IV, enquanto decorre a avaliação farmacoeconómica do Infarmed para o financiamento, o único enquadramento legal para o acesso ao medicamento passa por um mecanismo de Autorização de Utilização Especial (AUE)”, sublinhando que “os pedidos de AUE devem ser realizados ao Infarmed pelos profissionais de saúde que acompanham os doentes”.

A propósito do custo do medicamento, que os autores da petição estimam em 500.000/ano para cada caso, a Biogen refere que o custo anual do Spinraza em Portugal "ainda não se encontra definido, uma vez que se aguarda a conclusão do processo de financiamento pela autoridade reguladora e pagadora competente (INFARMED)".

Na resposta enviada à Lusa, a Autoridade Nacional do Medicamento diz que convidou a Associação Portuguesa de Neuromusculares para participar no processo, dada a dificuldade de negociação e o elevado preço proposto pelo medicamento em Portugal”, pretendendo que, ”em conjunto com os representantes dos doentes e os pais das crianças, possa contribuir para sensibilizar a empresa para esta situação, que se tem tornado insustentável para o SNS”.

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