A FDA dá início, assim, a uma nova era para tratar e eventualmente curar doenças até hoje incuráveis, após atender às recomendações, em julho, de um grupo consultivo de especialistas independentes. Este tratamento, o Kymriah (tisagenlecleucel), foi desenvolvido por um cientista da Universidade da Pensilvânia e patentado pelo laboratório suíço Novartis para tratar a leucemia linfoblástica aguda.

Esta leucemia avança rapidamente e é o cancro de sangue pediátrico mais frequente nos Estados Unidos, com cerca de 3.100 novos casos diagnosticados todos os anos, segundo o Instituto Nacional do Cancro (NCI).

O Kymriah é destinado a crianças e adultos jovens com menos de 25 anos que mostraram resistência a outras terapias contra esta leucemia ou que tiveram uma recaída, algo que ocorre em entre 15% a 20% dos casos. Segundo o Novartis, 600 doentes seriam elegíveis todos os anos nos Estados Unidos para este tratamento.

"Entrámos numa nova era da inovação médica, em que há capacidade para reprogramar as células do sistema imunitário de um paciente para que possam destruir as células cancerosas mortais", apontou o médico Scott Gottlieb, diretor da FDA.

Transformar a medicina

"As novas tecnologias como as terapias genéticas e celulares têm o potencial de transformar a medicina, tornando possível o tratamento e a cura de uma série de doenças incuráveis", disse o clínico em comunicado.

"Esta decisão marca a primeira comercialização no mundo de uma terapia genética, (...) baseada em um novo enfoque totalmente personalizado que utiliza as próprias células do sistema imunitário do doente", comemorou o presidente do Novartis, Joseph Jiménez, durante uma teleconferência de imprensa.

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A segurança e eficácia do Kymriah foram demonstradas por um teste clínico feito com 63 pacientes pediátricos e adultos jovens que não tinham respondido aos outros tratamentos. De acordo com esta técnica, cria-se um tratamento para cada paciente, cujas células do sistema imunitário são recolhidas e congeladas para serem levadas a um laboratório, onde são geneticamente modificadas para atacar a leucemia.

A taxa de remissão alcançou os 83% nos três primeiros meses do tratamento, que consiste em uma única dose de células imunes modificadas, detalhou a FDA. O custo de um tratamento com o Kymriah é de 475.000 dólares (cerca de 400.000 euros), indicou na coletiva de imprensa Bruno Strigini, responsável pelo departamento oncológico da Novartis.

Os doentes que não responderem positivamente ao tratamento durante o primeiro mês não o pagarão, promete a farmacêutica.

Bruno Strigini afirmou que as terapias atuais contra a leucemia, como o transplante de médula óssea, podem custar até 800.000 dólares nos Estados Unidos.

A maior parte dos pacientes tratados com o Kymriah serão provavelmente cobertos pelos seus seguros médicos ou pelo Medicaid, o plano de saúde para pessoas com baixos recursos.

Efeitos secundários

O Kymriah poderia ter efeitos colaterais sérios, como infeções graves, febres altas, hipotensão arterial, problemas renais e uma diminuição de oxigénio no sangue. Tendo em conta o sucesso do ensaio clínico com os 63 pacientes, a FDA atribuiu em 2014 a esta terapia genética o status de "tratamento terapêutico avançado", o que permitiu acelerar os procedimentos para sua implantação.

A Novartis e outros laboratórios trabalham no desenvolvimento de tratamentos similares para o mieloma múltiplo, para outra forma de leucemia e para um tumor agressivo de cérebro.