A Esclerose lateral amiotrófica (ELA), também designada de Doença de Lou Gehrig, ou ainda, doença de Charcot, é uma doença neurodegenerativa progressiva.

Nesta doença os neurónios motores morrem precocemente, deixando de enviar mensagens aos músculos, que vão deixando de funcionar. Os doentes vão por isso perdendo a mobilidade, a capacidade de falar e de comer, até que, eventualmente, os músculos que controlam a respiração deixam de funcionar, causando insuficiência respiratória, a principal causa de morte na ELA.

Esta doença afeta cerca de 450.000 indivíduos em todo o mundo, desconhecendo-se a sua causa e não existindo atualmente nenhum tratamento eficaz ou cura para a doença. A esperança média de vida varia entre os 2 e 5 anos, existindo porém casos em que a progressão é mais lenta. Um caso único até ao momento, é o caso do físico teórico e cosmólogo britânico Stephen William Hawking que vive com a doença há mais de 50 anos.

Atualmente não existe tratamento eficaz ou cura para a doença. Por essa razão, um pouco por todo o mundo, vários grupos se dedicam ao estudo desta doença com o objetivo de encontrar uma cura, ou uma terapêutica que trave a sua progressão.

Neste contexto, a empresa BrainStorm Cell Therapeutics anunciou agora os resultados de um ensaio clínico desenvolvido nos EUA com o objetivo de avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de células NurOwn – células estaminais mesenquimais produtoras de fatores neurotróficos, obtidas a partir de células mesenquimais de medula óssea autóloga, em doentes com ELA.

Estes resultados vêm ao encontro dos resultados de dois ensaios clínicos, desenvolvidos em Israel, numa parceria entre a BrainStorm Cell Therapeutics e a organização médica Hadassad, que foram publicados na revista científica JAMA Neurology, de março. Os resultados desses ensaios clínicos demonstravam que a infusão de células NurOwn era um procedimento seguro e bem tolerado e sugeriam potencial eficácia.

O atual ensaio clínico envolveu 48 doentes com ELA que foram tratados em 3 centros clínicos nos EUA (Massachusetts General Hospital, UMass Medical School e Mayo Clinic): 36 doentes receberam células NurOwn por injeção intratecal (diretamente no líquido que rodeia a medula espinal) e injeções intramusculares e 12 doentes receberam placebo (seguindo o mesmo procedimento).

Todos os doentes foram acompanhados durante 3 meses antes do tratamento, para avaliar a evolução da doença, e durante mais 6 meses após a administração das células. A progressão da doença foi avaliada às 2, 4, 8, 12 e 24 semanas após o tratamento.

De acordo com a notícia publicada pela BrainStorm Cell Therapeutics, os doentes envolvidos no estudo toleraram muito bem o tratamento e não foram registados efeitos adversos graves relacionados com a terapêutica. Verificou-se uma maior percentagem de resposta nos doentes tratados com as células NurOwn durante todo o estudo, observando-se que mais doentes do grupo de tratamento tiveram um abrandamento na progressão da doença. Foi também demonstrado um efeito biológico das células NurOwn, observando-se um aumento dos fatores de crescimento e uma diminuição dos marcadores de inflamação no líquido cefalorraquidiano 2 semanas após o tratamento.

Os investigadores concluem que o estudo atingiu os seus objetivos, demonstrando que a infusão de células NurOwn em doentes com ELA, é um procedimento seguro e bem tolerado, e que apresenta um benefício clínico significativo.

Com base nestes resultados é proposta a realização de novos ensaios clínicos com repetição da administração de células entre as 8 e 12 semanas, e envolvendo mais doentes.

Por Teresa Matos, Investigadora da Crioestaminal